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【ii頭條】糖尿病新療法——個性化細(xì)胞療法

摘要：為探究糖尿病新療法，數(shù)家波士頓地區(qū)醫(yī)院已聯(lián)手哈佛大學(xué)干細(xì)胞研究所和生物科技公司Semma研發(fā)個性化細(xì)胞療法，并組織臨床試驗(yàn)。

 　　為探究糖尿病新療法，數(shù)家波士頓地區(qū)醫(yī)院已聯(lián)手哈佛大學(xué)干細(xì)胞研究所和生物科技公司Semma研發(fā)個性化細(xì)胞療法，并組織臨床試驗(yàn)。

 
　　計(jì)算機(jī)屏幕顯示的干細(xì)胞
 
　　這也是全美多項(xiàng)制定細(xì)胞源療法的項(xiàng)目之一，因?yàn)榇祟惎煼◣淼南Ｍぐl(fā)了細(xì)胞生產(chǎn)的需求。
 
　　1型糖尿病患者的免疫系統(tǒng)會攻擊分泌胰島素的胰腺細(xì)胞，即β細(xì)胞。多年來，醫(yī)生嘗試將死亡供體的β細(xì)胞植入患者體內(nèi)，但供應(yīng)量不足以滿足數(shù)百萬1型糖尿病患者的需求，并且部分患者對供體細(xì)胞會產(chǎn)生排斥。
 
　　波士頓自體胰島替代
 
　　一項(xiàng)名為“波士頓自體胰島替代”的新項(xiàng)目可提供治療接下來臨床試驗(yàn)患者所需的高質(zhì)量β細(xì)胞。且植入志愿者體內(nèi)的細(xì)胞來源于其自身血細(xì)胞，降低排斥風(fēng)險(xiǎn)。
 
　　在第一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中（至少三年后啟動），研究者試圖將細(xì)胞植入因胰腺炎或其他疾病而進(jìn)行胰腺切除的患者體內(nèi)。若治療有效且安全的話，醫(yī)生可在糖尿病患者中進(jìn)行另一項(xiàng)試驗(yàn)。
 
　　作為合作的一部分，布列根婦女醫(yī)院和Joslin糖尿病中心臨床醫(yī)生將負(fù)責(zé)招募患者。丹娜法伯癌癥研究院將負(fù)責(zé)從患者自身血細(xì)胞獲得干細(xì)胞——創(chuàng)造誘導(dǎo)人工多能干細(xì)胞——并誘導(dǎo)其成為β細(xì)胞。布列根婦女醫(yī)院醫(yī)生將進(jìn)行移植，且布列根和Joslin專家負(fù)責(zé)監(jiān)測患者及其治療進(jìn)展情況。
 
　　該項(xiàng)目依賴于哈佛干細(xì)胞研究所聯(lián)席董事DouglasMelton主持的研究，DouglasMelton率先提出了將干細(xì)胞轉(zhuǎn)化成β細(xì)胞，此外Melton也是Semma的科學(xué)創(chuàng)立人。
 
　　“現(xiàn)在技術(shù)發(fā)展水平允許我們在法律允許范圍內(nèi)考慮細(xì)胞替代，”布列根心臟專家以及干細(xì)胞研究方面的研究員RichardLee博士講到。
 
　　科學(xué)家和患者迫切希望將誘導(dǎo)人工多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）來源療法付諸臨床試驗(yàn)，并使患者受益，而哈佛的合作僅為眾多項(xiàng)目之一。除提供患者特異性療法外，iPS細(xì)胞還可避免胚胎干細(xì)胞研究或療法的道德問題。
 
　　例如，國家細(xì)胞生產(chǎn)協(xié)會（NationalCellManufacturingConsortium）周一宣布了生產(chǎn)多種治療用細(xì)胞的計(jì)劃，包括iPS細(xì)胞。該協(xié)會是由喬治亞科研聯(lián)盟（GeorgiaResearchAlliance）和喬治亞技術(shù)研究所(GeorgiaInstituteofTechnology)領(lǐng)導(dǎo)的一個組織，并且包括了學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、公司和政府機(jī)構(gòu)。
 
　　波士頓項(xiàng)目若要取得成功，仍需要獲得更多資金。干細(xì)胞研究所已經(jīng)為項(xiàng)目第一年提供了資金，但Lee和其他哈佛的工作人員沒有透露捐贈的具體數(shù)目，或者項(xiàng)目維持需要花費(fèi)的大致金額。
 
　　“雖有需求，但開展這樣的項(xiàng)目風(fēng)險(xiǎn)也很大，”紐約干細(xì)胞基金會再生醫(yī)學(xué)副主席MahendraRao博士講到，其本人并沒有參與哈佛項(xiàng)目。
 
　　僅僅維護(hù)符合生產(chǎn)標(biāo)準(zhǔn)的細(xì)胞生產(chǎn)設(shè)施費(fèi)用都很高，Rao講到。但哈佛項(xiàng)目的優(yōu)勢在于丹娜法伯在探究細(xì)胞移植療法治療某些癌癥方面經(jīng)驗(yàn)豐富，所以符合目前的“良好生產(chǎn)實(shí)踐”的標(biāo)準(zhǔn)。
 
　　但試驗(yàn)患者治療方法的研發(fā)以及試驗(yàn)本身花費(fèi)的資金要高于項(xiàng)目目前的預(yù)算。
 
　　“費(fèi)用會很高，”Lee講到。“最大的挑戰(zhàn)是，個人干細(xì)胞療法能否降到可接受的價(jià)位？”
 
　　自10年前iPS細(xì)胞發(fā)現(xiàn)以來，將iPS細(xì)胞療法用于患者逐步向前發(fā)展，但這一過程并非坦途。
 
　　2014年，日本一位黃斑變性患者成為第一例接受iPS細(xì)胞源性治療的人。而后由于用于另外一位患者的細(xì)胞出現(xiàn)問題，研究暫時擱置，不過日本媒體最近報(bào)道研究員準(zhǔn)備重新啟動該項(xiàng)研究。
 
　　此外，2014年，由于美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）再生醫(yī)學(xué)中心資助的項(xiàng)目數(shù)量令人失望，Rao辭去了中心主任的職位。之后NIH關(guān)閉了再生醫(yī)學(xué)中心，但九月份，重設(shè)了干細(xì)胞轉(zhuǎn)化實(shí)驗(yàn)室來推動干細(xì)胞療法發(fā)展。
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